经Janus方面激酶可类固醇 (JAKi) 治疗法后复发的或JAKi难治性（R/R）的自体溃疡病症临床病因不佳，某种程度生存率 (OS)仅13-16个月。Imetelstat 是一种真核细胞可类固醇。一项II期多里面心研究课题评估了Imetelstat常用里面高危风险的JAKi-R/R自体溃疡病症的和可用性。
受试病症被随机一组成员，遵从Imetelstat 9.4 mg/kg或4.7 mg/kg治疗法，静滴，3周一次。主要起点是24就有的肺脏加剧率（肺脏体积加大≥35%）和症状加剧率（总症状评分降低≥50%）。次要起点包括OS和可用性。
A：所有随机一组成员病症的OS；B：OS与自体溃疡变异或比较稳定的方面性
研究课题招募提前结束，遵从4.7 mg/kg Imetelstat治疗法的病症被允许继续遵从9.4 mg/kg剂量治疗法。24就有，9.4 mg/kg组成员的肺脏加剧率和症状加剧率分别是10.2%和32.2%，4.7 mg/kg组成员的分别是0%和6.3%。在采用9.4 mg/kg Imetelstat治疗法的病症里面，里面位OS为29.9个月，40.5%的病症拿到了自体溃疡改善，而且42.1%的可评估病症的液压基因的突变性状基频降低。
溃疡改善和变异性状基频降低与OS方面。真核细胞活性和真核细胞亚姆皮利准确度的降低证明了抗病毒可抑制，并与肺脏脏反应、症状反应和OS方面。最常见的不良反应是3/4级的不可逆病灶减少。
总而言之，在这项关于Imetelstat两个用药剂量的II期试验里面，不良风险的JAKi-R/R 自体溃疡病症可从Imetelstat 9.4 mg/kg（1次/3周）治疗法里面拿到临床有益的症状加剧率，且可用性较好。生物一个大和自体溃疡评估表明，Imetelstat对恶性莱卡有选择性影响。一项验证性的III期研究课题正在进行里面。
更早记事：
John Mascarenhas, et al. Randomized, Single-Blind, Multicenter Phase II Study of Two Doses of Imetelstat in Relapsed or Refractory Myelofibrosis. Journal of Clinical Oncology.
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