Cell Rep：新突破，RNA编辑可纠正肽突变，逆转神经系统疾病

短文：遗传撰稿人（gene editing）是一种新兴的比较精确的能对生物体遗传组特定要能遗传透过；也的一种遗传工程应用。遗传撰稿人应用指并能让人类对要能遗传透过定点“撰稿人”，充分利用对特定核酸完整版的；也。已对，印第安纳州健康与科学研究员学校的分析部门在遗传撰稿人总体有了新跃升。

地质学家们顺利地在活着的生物体液撰稿人了RNA，然后修补后的RNA纠正了一种亚基质的突变，这种亚基质会导致人们患一种被特指凯伊综合症（Rett syndrome）的中枢中枢神经系统系统病因。

印第安纳州健康与科学研究员学校（Oregon Health & Science University）的分析部门在7年初14日将他们的分析进展刊登在《蛋白报告》（Cell Reports）杂志上。

印第安纳州健康与科学研究员学校 Vollum分析所的资深地质学家、资深笔记Gail Mandel芝加哥大学回应，“这是常用RCRNA撰稿人来修补中枢中枢神经系统病因果蝇模型中所的遗传的第一个范例，为我们提供了一种较强一定吸引力的方法。”

凯伊遗传性是一种中枢中枢神经系统衰弱性病因，是由编码MeCP2亚基的突变引起的。这种病因几乎只频发在女人脖子，由于它座落在X染色体上，估计每1万名活着产婴孩中所就有1人此病。

一目了然摘要

在John Sinnamon芝加哥大学的随同下，Mandel和他的合笔记直至致力于在RNA素质上修补突变的MeCP2亚基，即激酶，激酶充当信使，携带DNA程序来控制亚基质的合成。

其他地质学家已经常用RCRNA撰稿人修补应用，来疗程遗传工程果蝇的神经营养不良，甚至听力忽视。

然而，这是第一次证明该应用在中枢中枢神经系统功能障碍总体有决心，这种中枢中枢神经系统功能障碍的根源是神经中所数千种不同蛋白类别的突变。中枢中枢神经系统系统对这项应用设想的挑战比其他消化系统（如神经肉或消化系统）的病因较小，因为这些消化系统的蛋白异质性要相比之下。

这项取而代之分析针对并修补了多种蛋白类别的MeCP2亚基，这在科学研究上尚为属首次。Mandel回应，“我们在三个不同的中枢中枢神经系统元群中所修补了MeCP2亚基，所以，如果我们能传遍撰稿人成分，它不会在整个神经中所兼职。”

该分析的结果显示了50%撰稿人的一般性，并且MeCP2亚基和异染色质在几个天鹅中枢中枢神经系统元亚型中所较强可比的相关性。这一结果说明，通过泌尿系统施打，整个神经中所的中枢中枢神经系统元群应该较强相同的修补率。通过泌尿系统施打，年底的行为试验中为基础MeCP2亚基功能和遗传表达的定量测是显然的，并且必需在雄性和雌性Rett遗传性果蝇模型中所透过。在果蝇中所，每个蛋白必需多少修补的MeCP2，以及必需修补多少中枢中枢神经系统元和胶质蛋白来制胜Rett遗传性表型尚为不明确。

雄鼠天鹅体施打Mecp2后Mecp2 RNA的高效撰稿人

先前由爱丁堡所学校艾德里安·伯德（Adrian Bird）芝加哥大学领导的较强里程碑涵义的分析说明，在一只猫脖子制胜类似凯伊的症状是显然的，这说明在人脖子也有显然。

虽然印第安纳州健康与科学研究员学校的分析说明RNA修补有决心作为观念的证

许多现代出处：

John R. Sinnamon, Susan Y. Kim 4, Jenna R. Fisk, et.al. In Vivo Repair of a Protein Underlying a Neurological Disorder by Programmable RNA Editing. Cell Reports VOLUME 32, ISSUE 2, 107878, JULY 14, 2020